原标题：对话|自制药救儿的父亲徐伟：翻译国外论文制药，最大困难是孤独
“儿子病重，你会冒险选择自制药吗？”9月29日，徐伟公开发文回应自制药一事。
徐伟今年30岁，儿子徐灏洋今年2岁，是一名遗传性铜缺乏疾病Menkes综合征患者。
公开资料显示，Menkes又称卷发综合征，是一种罕见的先天性铜代谢异常疾病。典型Menkes病患儿出生时可正常，多在2至4个月开始出现严重的神经系统退化表现，且通常在3岁之前死亡。
为了给儿子治疗这种罕见病，只有高中学历的徐伟阅读了大量英文论文，将家里的杂物间改成了实验室，在没有亲友支持的情况下，研制了自制药用级别化合物。
9月30日，徐伟在接受新京报记者采访时坦言，自制药的过程非常曲折，因为没有人支持，他面临的最大困难就是孤独。而自制药其实对孩子没有太大的改善，只能延长他的寿命，缓解现在的情况。
徐伟说，他仍然会坚持下去，就像5岁的大女儿所说的，“只要我们努力，一定能治好弟弟的病。”
实验室正在培养干细胞。受访者供图
“把家里的杂物间改成了实验室”
新京报：你是怎么发现孩子患上遗传性铜缺乏疾病Menkes综合征（下称Menkes）的？
徐伟：孩子大约6个月的时候，我注意到他的生长发育比较慢，他既不会抬头，也不会翻身。
我带他去医院检查，医生根据基因报告确诊孩子患有Menkes。确诊前，医生让我做好心理准备，上网查一下这个病。我查到Menkes患儿在三岁之前的死亡率接近百分之百，当时就蒙了。我问医生怎么治疗，医生说只能回家等着，孩子出现了什么症状，再对症治疗。
新京报：为什么会产生自制药的想法？
徐伟：孩子确诊后的第一个月，我带他去北京接受鸡尾酒疗法补充微量元素，但是没有效果。那段时间，我也在看国外的医学论文，得知在国际上补充组氨酸铜经常用于治疗Menkes，但是因为种种原因，这种药没有引进到国内。
一般家长会去境外拿药，但是疫情期间我也没有办法买。我也考虑过能不能找药厂帮忙制药，但是我本来就是经商的，从商业角度上来说，药厂不可能帮我们开发这种药物。开发这种药物投入的时间很长，但它的受众又很小。所以我就决定靠自己。
新京报：自制药的过程是怎样的？
徐伟：我之前有看过相关论文，其中提到制备这种药的方法和流程，刚开始我也看不懂，然后我就一个词一个词地翻译，弄懂意思后发现制作这种药物其实不是很复杂。这个药就是合成一个化合物，但要进入市场的话，要通过很多检验，这个过程就很复杂了。
但我没想让自制药上市，我只想治疗我孩子的病。论文上提供了配方，所以我没花太多时间配置药。至于这个药物的原理，我是后面慢慢才理解的，当时我就急着把药配出来，好用在孩子身上。
我之前开了一家科技公司，通过公司的形式去购买原材料，因为这种药物的原材料可能不出售给个人。当时我也不知道去哪里买，也是每天在百度搜各种电话，挨个打电话问。
我把家里的一个杂物间改成了实验室，刚开始很简陋，环境达不到无菌化，但至少可以培养细胞。
徐伟培养的干细胞。受访者供图
“自制药过程中最大的困难是孤独”
新京报：你摸索了多久才敢在孩子身上用药？
徐伟：制药的话是用了一个月左右，然后两个星期后就用在孩子身上了。我先在兔子身上试，然后给自己打，最后给孩子打。
新京报：自制药在孩子身上的效果怎么样？
徐伟：第一次我不敢用太大的量，只用了0.2毫升，然后用了一个星期后去复查，检查结果没有变化，心里很受挫。但是我思来想去，觉得这个药没有问题，就壮着胆子给他加到0.5毫升，然后一个星期后再去检测，孩子的血清和铜蓝蛋白都恢复正常。但孩子的病情其实没有太大的改善，这只是说去延长他的寿命，缓解现在的情况。现在孩子还是只能躺着，只会笑和动一动。
新京报：你当时从事的是什么职业？和药品有关吗？
徐伟：我是高中学历，在淘宝上做电商，卖的是电器插座一类的产品，和药物完全没关系。
新京报：对于你自制药这件事，你身边的人怎么看？
徐伟：最初我提出要把杂物间改成实验室的时候，家里人很反对，他们觉得这么折腾很影响生活。身边的人都说，中国没有专家和教授能研制这种药，你自己怎么能做得出来，你的想法太天真了。
新京报：自制药过程中最大的困难是什么？
徐伟：最大的困难是孤独。
这事只有我一个人在坚持，没有人支持我，即使我做了这个药，也不知道到底能不能把孩子的病治好。而且伴随着我对于这个疾病了解程度的加深，我越发意识到，治好这个病的困难很大。
有一次在北京的医院，我准备去上海看看药厂的实验室，买机票时所有家人都打电话来劝，孩子妈妈说我被骗了。我很生气，直接拎着包就去机场了。当天的航班很晚，我一个人在机场等着，感觉很孤独。
要去医院给孩子做干细胞治疗时，孩子妈妈想和我离婚。那天我一个人开着车抱着孩子，孩子根本坐不稳，后来我只能找了一个滴滴司机帮我开车，我来抱孩子。我就觉得，如果我都不要这个孩子，就没人要他了。
新京报：当时你的生活状态是什么样的？你的工作有没有受到影响？
徐伟：我的作息很混乱，没什么规律，有时候论文根本看不懂，看着看着就睡着了，醒了我再继续看。公司是我的合伙人在照管，我渐渐全身心投入到孩子身上，没时间管工作了，现在有一些欠款，但是还没到吃不上饭的程度。
Menkes患儿徐灏洋。受访者供图
“只要我们努力，一定能治好弟弟的病”
新京报：你考虑过自制药的法律风险吗？
徐伟：考虑过，但是也没有办法。这个药可以缓解孩子的病情，但是不合规，所以我觉得它不算是一个药，只能算是一个化合物吧。医生也很谨慎，担心自制药的安全性，但我做出来之后对孩子有效果，医生也就没再说什么。
新京报：你的大女儿对弟弟患病这件事是什么态度？会不会觉得你偏爱弟弟？
徐伟：我大女儿五岁了，在上幼儿园。她有时会撒娇，说我们偏爱弟弟，不过她也明白，弟弟生病了，需要我们付出更多的精力和时间去照顾他。自制药需要兔子进行实验，女儿陪我去买，她问我买兔子是为了给弟弟治病吗，我说是的。她就很坚定地说，“只要我们努力，一定能治好弟弟的病。”
新京报：有没有其他家长想购买你的自制药？
徐伟：我不敢卖，我最多告诉他们怎么去租实验室，怎么去合成药物。
新京报：你的下一个目标是什么？
徐伟：第二个目标是基因治疗，Menkes是一种基因突变疾病，基因药物的载体都是改装后的病毒，我很担心孩子的排斥反应。相比基因药物，基因编辑是更彻底的治疗方式，所以同时我还在研发基因编辑工具，但基因编辑是一座难以跨越的大山。
我现在希望专家们能帮我们解答一些技术性的问题，并尽快以合法合规的方式将我的“自制药”提供给其他Menkes病友的家长们。
新京报记者彭镜陶马毅菲
责任编辑：陈琰 SN225