原标题：PD-1、CD19等成国内新药研发最热靶点同质化竞争激烈
新京报讯（记者张秀兰）上周，首个《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》（以下简称《报告》）的出炉，让PD-1、CD19等近年药物研发的热门靶点再次受到关注，其中以PD-1靶点的临床试验就达到75项，抗肿瘤也成为新药适应症集中领域。这些靶点是近年来新药研发的代表领域，不过《报告》同时指出，我国药物临床试验迅速发展的同时，存在临床试验同质化的问题。
PD-1、CD19成新药研发热门靶点
上周，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》，这也是药审中心首次对中国新药注册临床试验现状进行全面汇总分析。《报告》显示，2020年，药物临床试验登记与信息公示平台登记的临床试验共2602项，较2019年总体增长9.1%，国内申办者占比超过70%。
与此同时，药物靶点和适应症领域的集中也显现出来。以占据新药临床试验登记超过95%的化学药和生物制品为例，在作用靶点方面，登记临床试验的药物品种排名靠前的靶点分别为PD-1（75项）、CYP51A1（53项）、VEGFR（50项）、PD-L1（43项）等，前10位靶点中有9个靶点的药物集中在同一适应症领域，其中7个靶点的药物品种的适应症以超过90%的占比集中在抗肿瘤领域。临床试验数量最多的靶点也主要集中在PD-1、VEGFR等，其中PD-1、VEGFR、PD-L1等靶点的品种开展的临床试验均超过60项。生物制品方面，2020年度605项生物制品临床试验中，共有26项（4.3%）细胞/基因治疗临床试验，共涉及22个品种（以受理号计），主要以CD19靶点为主。
适应症方面，化学药适应症主要以抗肿瘤药物为主，占化学药临床试验总体的42.1%，生物制品适应症同样以抗肿瘤药物为主，占生物制品临床试验总体的47.3%。
《报告》也指出，2020年登记的药物临床试验主要集中在抗肿瘤、内分泌和心血管适应症，肺癌适应症中大部分为非小细胞癌。目前临床试验在研的生物创新药大部分为抗体类药物，且靶点集中度高，同质化竞争激烈。
有成功案例、市场规模大成热门靶点共性
其实，早在《报告》出炉之前，国内新药研发集中在PD-1、CD19等热门靶点的特点已经为业内人士所熟悉。企业之所以选择这些靶点，看中的还是成功率与市场回报的因素。业界对新药研发一直有“10年10亿美元”的说法，即新药研发周期一般需要耗时10年，花费10亿美元，在时间和经济成本面前，企业自然要慎重。
以PD-1和PD-L1为例，PD-1抑制剂和PD-L1抑制剂，通过阻断PD-1和PD-L1的结合，使T细胞能够正确识别癌细胞，实现杀灭癌细胞的目的。因与传统癌症治疗的放化疗方法不同，PD-1/PD-L1作用于人体免疫系统，也被认为是抗肿瘤治疗的“杀手锏”，更被誉为广谱抗癌药。外资企业默沙东、百时美施贵宝等在该领域取得成功后，国产PD-1产品的研发也引起一波热潮，在刚刚过去的2020年，四个国产PD-1产品的销售额就已经接近百亿规模。
另一个靶点CD19也给相关企业带来了回报。在目前全球已经上市的数款CAR-T产品中，除去靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的Abecma之外，其余均靶向CD19。其中，诺华的Kymriah与吉利德的Yescarta两款产品在2019年的销售额分别为2.78亿美元、4.56亿美元，合力拿下约50亿元市场。在此背景下，也不难理解国内企业纷纷布局CD19赛道。有数据显示，目前靶向CD19的CAR-T产品研究中，国内已有超过20多家企业拿到临床批件。
监管层也已经开始行动。今年7月，药审中心下发关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，其中提及“新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值”。国盛证券研报指出，同质化产品将逐渐失去竞争力，新技术、稀缺的技术平台、差异化的治疗领域、创新的给药方式等，都可能会给企业带来更好的竞争格局，有技术沉淀的公司将有望脱颖而出。
责任编辑：刘德宾
