原标题：世界首个完整基因编辑I期临床试验在成都完成：安全有效
四川观察客户端消息，4月28日，《自然•医学》在线发表世界首个基因编辑I期临床试验结果：安全有效。产品开发方成都美杰赛尔和临床完成单位华西医院为并列第一作者。
（论文名：Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer）
这项1期临床试验的主要终点是安全性和可行性，次要终点是功效，一共招募了22名肺癌晚期患者进行测试。
“简单来说，我们就是将患者的免疫细胞分离出来，通过基因编辑对它进行武装，再大规模培养输入患者体内和癌细胞做斗争。”成都美杰塞尔的邓涛博士告诉我们，他是该论文第一作者之一。
22名招募患者中，有17名患者基因编辑后的免疫细胞足够进行回输治疗，其中有12名最终能够接受治疗。接受基因编辑免疫细胞回输治疗后，所有与治疗相关的不良事件均为1/2级。
“测试中有一例达到了76周的稳定，胸水消退，生活质量得到了极大的改善。”邓涛博士说，“要知道，这些被选为志愿参加测试的患者基本都是现行阶段没有有效治疗手段的。”
输注后在外周血中可检测到编辑过的免疫细胞。中位无进展生存期为7.7周，中位总生存期为42.6周。
通过二代测序，在18个候选位点中，脱靶事件的中位突变频率为仅为0.05%。由此，研究人员得出结论：CRISPR/Cas9基因编辑的T细胞的临床应用通常是安全可行的，未来的试验应使用改进的基因编辑方法来提高治疗效果。
基因编辑技术：对目标基因进行修饰，达到敲出或插入基因的目的
基因编辑技术是近年生物技术领域的热点，通过对靶标基因进行特定修饰，敲出“不良基因”或插入“功能基因”，进而达到治疗目的。高效、便捷的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9是目前临床转化研究应用最为广泛的基因编辑技术。
正如加州大学伯克利分校基因编辑开拓者Jennifer A。 Doudna在《自然》杂志发表评述：基因编辑技术用于许多疾病的临床治疗已经备受期待。这是改变医疗方案的重大机遇，是需要科学家、医生、生物伦理学家以及监管机构的精诚合作，以确保基因编辑在临床应用中的安全性、有效性的重要时代。这对很多病人来说影响巨大，刻不容缓。而随着不断技术创新、工艺优化、精准治疗方案探索，最终开发出安全、有效的人类基因编辑细胞迭代产品将为期不远。
来源：四川观察客户端
责任编辑：杨杰
