原标题：防治罕见病：加强研发与立法保障
来源：央视网
央视网消息：地方不断发力的同时，国家层面近几年也在全力推进罕见病防治工作。
针对目前国内原研药品不足，药企普遍对罕见病没有投入热情的现状，专家建议应设立鼓励创新的罕见病新药注册审批审评制度，搭建由政府主导、医保覆盖、多方共付的罕见病药品保障体系。
中国罕见病联盟副理事长薛群：我国没有一个罕见病药的一个保护的一个行政法规，那这在全球基本都有了，假如说我们有一个新药创制公司为了几百个人、一千个人花了重金研发出一个新药，刚刚上市两年就被其他仿制药公司给抄袭了，它没有得到任何的经济回报，我相信其他这些厂家也不会去做这样的药，即使是仿制药。
北大医学部医学遗传学系副主任黄昱：我们现在需要报销一部分这个进口的药物，其实是提供一个土壤给国内的企业。国内研发企业看到了政府给它报销了，那国内研发企业说那我来造这个药吧，我如果造出来，我不卖一千多万，我卖五百万行不行，那国内政府肯定愿意啊，你来啊，竞争的环路就起来了。
今年2月，国务院常务会议提出对21种罕见病药品和4种原料药给予减免税的优惠。5月，国家五部委联合发布了第一批国家罕见病目录，将脊髓性肌萎缩症、白化病、血友病等121种罕见病收录其中，这些疾病在我国大约有300万名患者，这是我国首次以病目录的形式界定何为罕见病。现在，由北京协和医院牵头成立的中国罕见病联盟正在完善国家罕见病注册登记系统，将建立起中国的罕见病病人信息库和样本库。
中国罕见病联盟副理事长薛群：不管医学发展到什么水平，罕见病作为一个小概率事件，是一个必然现象，所以更有义务来帮助他们，用我们健康人的能力，去给他们做出坚定的一个支持，帮他们就等于帮我们。
