最贵基因疗法获准上市：1465万治好脊髓肌肉萎缩症

原标题：最贵基因疗法获准上市：1465万治好脊髓肌肉萎缩症

5月24日，美国，FDA通过史上最贵基因疗法Zolgensma：212.5万美元，该疗程能一次性治好脊髓性肌肉萎缩症。该疗法特别针对2岁以下患脊髓性肌肉萎缩症的儿童，通过向人体导入全长的SMN基因来重建基因功能，以此一次性治疗此病。公司表示相较现有的Spinraza十年疗法，Zolgensma实际花费仅是其一半，此外药品还被保险覆盖，且能分期5年付款。