原标题：药明生物与Amicus达成独家商业化生产战略合作
新京报讯（记者张秀兰）2月12日，全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物与专注于为罕见代谢疾病患者发现、开发和提供高质量药物的全球生物技术公司Amicus宣布，双方针对新一代庞贝氏症疗法ATB200达成独家商业化生产战略合作。这也是药明生物首次与合作伙伴建立独家生物药原液和制剂商业化生产合作。
根据合作协议，药明生物将成为ATB200项目商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，通过“药明生物提供全球双重供应”策略以及覆盖欧盟、中国及美国地区的全球商业化生产供应链网络赋能Amicus，分别有两个原液和制剂基地为其提供高质量生产服务，有效保障产品稳定供应，同时大幅降低Amicus如采用不同供应商而带来的技术转移风险。
ATB200项目自2012年起开始在药明生物平台上开发，在公司全球领先生物制药技术及强劲产能实力的支持下，目前已顺利进入三期临床试验阶段。此次独家商业化生产合作协议初始期限为五年，此后每两年自动续期一次，直至协议取消为止。
庞贝氏综合症（Pompe disease）是一种罕见的严重肌体衰弱性疾病，发病率约为四万分之一，它是由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）而引起的遗传性溶酶体储存障碍。GAA的水平降低或缺失导致肌肉和其他组织溶酶体中底物糖原的积累，最终导致与庞贝氏相关的症状，包括肌肉无力和呼吸功能不全等。1998年，John Crowley（Amicus Therapeutics公司董事长兼首席执行官）的女儿（Megan）和儿子（Patrick）被诊断出患有此病，为了拯救孩子的生命，John毅然辞职创办公司，研制出全球第一款治疗庞贝氏症的药物Myozyme。2006年，美国FDA正式批准这款新药上市，这也是全世界首个被批准的庞贝氏症药物，全世界5000-10000名庞贝氏症患者从中受益。John Crowley的经历也被好莱坞改编成电影《Extraordinary Measures》（良医妙药），并在全球公映。
2017年9月，Amicus Therapeutics宣布，首个针对庞贝氏综合症的组合疗法ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿药”（罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）资格。“与药明生物建立长期合作关系标志着我们的深度合作开启新篇章。”Amicus公司总裁兼首席运营官Bradley L. Campbell表示，“得益于过去五年双方开展的紧密合作，我们成功把庞贝氏症疗法从研发推进至商业化生产阶段。公司正在推进庞贝氏症项目的关键性试验来支持全球注册申报工作，我们相信与药明生物的战略合作将有效保障全球庞贝氏症患者用药，期待双方紧密合作持续造福全球患者。”
药明生物首席执行官陈智胜博士表示，“我们非常兴奋能与Amicus深化战略合作关系，这也是公司首次与客户建立独家商业化生产合作。ATB200是糖基化优化的重组酶，其工艺开发和生产的要求和难度都极高，此项合作是药明生物实施’跟随药物分子发展阶段扩大业务’战略的重大里程碑，我们有望首次赋能合作项目从细胞株开发成功快速推进至提交上市申请（BLA）阶段。”
新京报记者 张秀兰 编辑 赵昀 校对 李立军
