基因编辑婴儿惹争论 专家称其风险大、收益低

日期:11-28
贺建奎艾滋病婴儿

原标题:基因编辑婴儿惹争论 专家称其风险大、收益低

“一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。”11月26日,一则“世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿在中国诞生”的消息,引起热议。消息称,上述成果由南方科技大学生物系副教授贺建奎带领团队完成,并由深圳和美妇儿科医院通过伦理审查。

基因编辑婴儿的出生震惊了科学界。122位科学家联名谴责,称“此项技术早就可以做”,不做的原因是巨大的风险和伦理问题。出于慎重,学界公约规定,只用即将销毁的人类胚胎做短期试验。而贺建奎副教授的研究,就像堵车时,独自在空旷的应急车道全速前进,必然遭人指斥。

此次“犯禁”试验是否取得了公布者所说的成果?科学意义如何?尚不清楚,但有两点可以确定:第一,科学家和审批方公开的信息太少,无法证明其行为是负责任的;第二,科学探索不能跳过规则和审批,拔苗助长是错的。

无法排除潜在健康风险

报道称,贺建奎的团队采用CRISPR/Cas9基因编辑技术,修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。

中山大学从事生命科学研究的李飞教授认为,这次基因编辑临床试验是“草率”的。原因之一是,还有一些科学上的问题没有解决,比如存在引起其他疾病的可能性。

相关报道称,有资料显示在北欧人群里有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种基因突变的人,能够关闭致病力最强的HIV病毒感染大门,使病毒无法入侵人体细胞,即能天然免疫HIV病毒。

“应该说,可能会降低一些患艾滋病的风险,但是这种基因编辑不能够完全模仿CCR5基因的特异性缺失,因此是否真的能降低患艾滋病风险是不确切的。”李飞补充说,人体的每个基因都有相应功能,而且每个基因都有两个拷贝,完全敲除与只敲除一个拷贝的结果完全不同,因此基因编辑对婴儿会有一些潜在的健康威胁。而目前来看,这次基因编辑临床试验并没有完全消除这种健康威胁的可能性。

“拿健康受精卵做试验的目的何在?”哈尔滨工业大学生命科学与技术学院院长黄志伟接受科技日报记者采访时提出质疑说,CCR5可能还具有其他功能,敲除掉可能会导致免疫系统受损。

“这项基因操作给刚出生的孩子们带来的好处微乎其微,但是付出的代价是各种根本无法预测和治疗的遗传疾病风险。”浙江大学生命科学研究院教授王立铭是发表联署声明的120多位科学家之一,他撰文指出。

新疗法已经显著提高HIV感染者的预期寿命了

人类在抗击艾滋病的征程中,早已取得了飞速发展——不到40年前,人类还不知道艾滋病的存在。但如今,我们不但已经找到了疾病的根源,还能为患者提供有效治疗。成功的抗逆转录病毒疗法,更能让HIV感染者的预期寿命达到和普通人群相似的水平。充满风险的基因编辑婴儿,实无必要。

进入21世纪之后,新型抗艾药物不断涌现。随着多种核苷逆转录酶抑制剂、非核苷逆转录酶抑制剂、以及蛋白酶抑制剂获批上市,以及鸡尾酒疗法的广泛应用,艾滋病已经不再等同于“死刑判决”,而是成为了一种可控的慢性疾病。

但复杂的药物组合方案也给患者带来了不小的负担——为了起到最佳的治疗效果,患者往往需要在一天内多次服用多种药物,药物的服用时间要求各不相同,非常繁琐。而如果没有按时服药,不仅影响治疗效果,体内的病毒还容易发生耐药。此外,多种药物之间可能还有相互作用,产生未知的后果。基于这些事实,人们开始意识到简化药物方案,提高患者依从性,以及改善安全耐受性的重要性。

2001年,首款核苷酸类似物Viread获批,每日仅需随餐服用一次。2006年,第一款3合1片剂Atripla上市,成分包含两种不同类型、三种广泛使用的抗逆转录病毒药物。其每日一片的服药频率大大改善了用药的便利程度。2007年,首款整合酶抑制剂Isentress获批上市。它能抑制HIV将自身的遗传信息插入人类的基因组,是世界卫生组织基本药物标准清单中的一员。同年,FDA通过优先审评,批准CCR5受体拮抗剂Selzentry上市的。这款药物在当时拥有相当长期的试验数据,在很长一段时间内都被视为是最安全的艾滋病药物之一。

过去的30多年里,人类在抗击艾滋病的道路上做出了诸多突破性的成就,也让曾经的致命疾病,变成了长期可控的慢性病。未来,随着生物技术的不断发展,以及对艾滋病致病机理的进一步探明,或许“治愈”艾滋病的历史节点,就在不远的前方。

伦理问题备受关注

早在2015年,中山大学学者黄军就在全球率先利用基因编辑技术修饰人类的胚胎,引起全球科学群体的关注。此后,在美国华盛顿召开的首届全球基因编辑峰会上,科学家们达成了一项共识:鼓励基因编辑的基础研究和在体细胞层面上的临床应用,但是对于生殖细胞的基因编辑,需考虑技术、社会以及伦理问题,属于限制级研究。

网上能够查到一份来自“深圳和美妇儿科医院”的伦理委员会审批。研究人员期望“建立完善的基因手术治疗严格行业质量控制标准,占领整个基因编辑相关治疗技术门槛的制高点,在国际日益竞争激烈的基因编辑技术应用中脱颖而出。”该份申请书还写道“这将是超越2010年获得诺贝尔奖的体外受精技术领域的开创性研究,将为无数的重大遗传性疾病的治疗带来曙光。”

“深圳和美妇儿科医院”官网显示,该院是为海内外女性、儿童提供优质医疗服务和健康管理高品质、更安全的医疗机构在其官网搜索栏搜索关键词“贺建奎”,显示没有相关结果。据新京报等早前消息,医院称和贺建奎没有过合作,他的实验和医院没有关系。

南方科技大学和深圳卫计委在今天傍晚先后对此事做出回应。南方科技大学表示,对此研究不知情,并称对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究,生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。深圳市医学伦理专家委员会已于今日启动对该事件涉及伦理问题的调查,对媒体报道的该研究项目的伦理审查书真实性进行核实,有关调查结果将及时向公众进行公布。(经济日报-中国经济网综合)

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