原标题：我国正推进CAR-T产品临床研究 儿童白血病80%以上可治愈
本报记者王佳昕北京报道
10月16日，国家卫生健康委员会召开新闻发布会，介绍儿童白血病救治管理工作等有关情况。
白血病，是危害儿童健康的重大疾病之一，也是一类最常见的儿童恶性肿瘤。根据上海疾控中心的数据，每10万个15岁以下儿童中，就有4.7人患有白血病。据此推算，全中国每年新增儿童白血病患者约1.4万人。
儿童白血病为家庭带来了沉重负担，医药费高达数十万甚至上百万。记者从发布会上了解到，通过推行单病种定额收费和医保定额支付等措施，贫困白血病患儿实际报销比例从2017年年初的49%提升至2018年9月的81%。
此外，儿童白血病不再像过去那样“谈虎色变”，而是可以治愈的。以占儿童白血病70%的急性淋巴细胞白血病为例，其治愈率近90%。随着儿童白血病四级诊疗系统的构建、CAR-T等新技术的成熟，治愈率有望进一步提升。
不过，国家儿童医学中心主任医师、儿童白血病专家委员会临床组组长郑胡镛告诉21世纪经济报道记者，儿科医生的短缺、空间床位的不足、规范化诊疗的督导实施等问题，是儿童白血病治疗所面临的主要困难。
“我们医院32张床位的白血病病房，收治了100个左右的病人，儿童血液肿瘤诊治的空间床位很缺乏。”郑胡镛说。
提升儿童白血病治愈率
一提到白血病，尤其是儿童白血病，许多人的第一反应是“不治之症”。但事实上，随着医疗技术的发展，多药联合强化疗的实施，儿童白血病已实现80%以上的可治愈。
记者从发布会上获悉，占儿童白血病70%的急性淋巴细胞白血病，其治愈率近90%。而急性早幼粒细胞白血病的治愈率，也达到了90%以上。通过开展免疫治疗、分子靶向治疗等，新的治疗手段不断出现，可进一步提高儿童白血病治愈率。
以现如今肿瘤治疗领域中的网红“CAR-T技术”为例。通过从人体分离出免疫T细胞，并利用基因编辑技术使T细胞长出人工受体CAR，便转化成了拥有特异杀伤功能的CAR-T细胞。经体外培育，大量扩增后重输至人体内，即可对肿瘤发起攻击并降解这些细胞。
国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉透露，美国已批准了一些CAR-T产品的上市，我国也在抓紧推进这方面的相关工作。“我们现在和药监部门正在联合研究有关的临床上市前机制，药监部门负责管理药品的临床试验，卫生健康部门按照临床研究进行管理。”焦雅辉说。
她介绍说，现在CAR-T细胞，在我们国家也有进入到临床研究的一些机构。“我们将加强研究，按照药品的临床试验的质量管理规范，按照药品上市前的一些临床研究来积极的推进这项工作，我们也将积极配合和会同药监部门，争取早日能够让中国的一些符合临床安全有效的一些基本规则的CAR-T产品争取能够早日上市，能够在临床得到应用，造福更多的广大的血液病患者。”
华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、血液病学研究所所长胡豫告诉记者，其医院CD19CAR-T临床试验疗效显著，共完成63例难治复发血液肿瘤患者治疗，总体完全溶解率达88.78%，一患者无病生存时间达27月，为华中最长缓解时间患者。
不过，不可否认的是，目前仍有20%的儿童白血病患者难治且易复发。据郑胡镛提供的数据，每年新发的儿童白血病大概在15000人左右，按此推算，难治复发病例约达3000人。
郑胡镛表示，之所以难治复发，一方面是白血病细胞本身的恶性本质；另一方面是如果治疗尤其是首诊时对白血病细胞精准的分型不到位，就极易产生耐药细胞群体，为后续治疗带来困难，因此要推广规范化诊治儿童白血病。
据了解，目前我国已成立儿童白血病专家委员会，在全国范围内推广规范化治疗方案。郑胡镛向21世纪经济报道记者强调，从诊断开始就要规范化，不仅是验血的问题，还要查肿瘤细胞的形态、染色体结构、有无基因变化、特殊表现如何，再结合孩子的年龄、治疗反应等实际情况，分成低危、中危和高危型，低危就要用低危的方案。
“用大炮去打小鸟，虽把肿瘤打了，但小鸟也死了；用弹弓去打大象，无法伤及大象，却让大象知道了，就会产生防范和抵抗，后面再去治疗就很麻烦了。很多孩子很容易得到治愈，但由于前面不规范，就复发了，复发再治疗的机会大幅下降，因此从诊断开始就要规范化。”郑胡镛说。
构建四级诊疗网络
记者了解到，目前针对儿童白血病，我国构建了四级平台的诊疗网络。
具体来看，第一级为国家儿童医学中心，委托了包括北京儿童医院等在内的三家实体单位，负责制定诊疗规范；第二级为区域性的儿童治疗中心，例如东北、华北等，在片区内有一些定点医院；第三级为省级儿童医院，第四级为地市医院。
郑胡镛表示，白血病作为恶性肿瘤，需要团队的综合干预，因此只定到地市级。但县级区级甚至家庭医生，仍需要培训，当遇到相关情况，要有意识为患者做检查或向上级转诊。
另外，白血病患儿的医疗保障水平也不断提升。以安徽省为例，其将符合有关方案规定的儿童白血病住院化疗、造血干细胞移植住院治疗纳入重大疾病管理，实施按病种付费，不设起付线与封顶线，不受报销药品目录与诊疗目录限制，实际报销比例提高至90%以上，个人自付比例降低至当次住院实际发生医药费用的10%。
贵州省则近三年来每年新增约400多例白血病患儿，目前全省登记在册患儿约3500名。贵州省卫计委副主任杨洪表示，《贵州省农村贫困人口大病专项救治工作实施方案》将儿童白血病纳入了首批救治病种，实施“三重医疗保障”政策，完善新农合普惠报销政策并全面实施大病保险。落实前两种报销政策后，仍不能解决剩余医疗费用的，由民政、卫计等部门专项资金实施救助扶助，确保农村贫困人口政策范围内医疗费用实际补偿比例达到90%。
“将儿童白血病列入贵州省13个大病专项救治病种，在政策报销范围内，贫困人口通过新农合、大病保险、医疗救助报销比例达到百分之百。”杨洪说。
郑胡镛告诉记者，儿童白血病治疗仍主要面临三大困难，包括儿科医生的短缺、空间床位的不足、规范化诊疗的督导实施。
据国家卫健委公布的数据，2017年我国新建儿童医院19家，儿科床位增加2万张，儿科执业（助理）医师数达15.4万名，每千名儿童执业（助理）医师达0.63名。截至目前，提供儿科医疗服务的医院达到2万余家。
“儿科医生短缺，每千名儿童执业（助理）医师仅有0.63名，若在其基础上再进行专科培训，就更加短缺；虽然我们在讲规范化培训，但如何实施督导，也是个很大的问题。“郑胡镛表示。
焦雅辉表示，下一步将指导地方建立完善儿童白血病诊疗管理网络，实行定点医院治疗和家庭医生签约服务，开展儿童白血病个案登记管理，并建立完善儿童白血病诊疗协作网络，加大儿童白血病定点医院建设支持力度，提高全国儿童白血病诊疗同质化水平等。
